小鼠基因編輯實驗

簡要描述：小鼠基因編輯實驗是運用基因工程技術對小鼠基因組進行精確修改，包括基因敲除、敲入、點突變等操作，可模擬人類疾病、研究基因功能和探索治療靶點。CRISPR/Cas9 系統的出現，使小鼠基因編輯更高效便捷，它通過向小鼠體內注射特定的 CRISPR/Cas9 復合物，精準識別并切割目標基因，再利用細胞自身修復機制完成基因編輯，為生命科學研究提供有力的模型工具。

更新時間：2025-06-26
瀏覽次數：423

產品咨詢聯系我們

產品分類

實驗

染色實驗動物實驗分子實驗病理實驗細胞實驗基因測序蛋白實驗動物模型抗體定制實驗科研實驗檢測實驗查看全部產品

詳細介紹

一、基因編輯技術發展脈絡與核心突破

1. 核酸酶技術的迭代演進

技術類型	關鍵技術突破	小鼠模型應用里程碑
ZFN（鋅指核酸酶）	可編程DNA結合域設計（Geurts et al. 2009）	shou例基因敲除大鼠誕生（2009）
TALEN	模塊化DNA識別結構域（~34個氨基酸識別1個堿基） (Qu et al. 2013)	高效率小鼠基因靶向（>50%胚胎編輯效率）
CRISPR/Cas9	雙RNA引導（tracrRNA:crRNA）的DNA切割 (Jinek et al. 2012) ；單鏈向導RNA（sgRNA）簡化設計	一步法多基因編輯小鼠（Wang et al. 2013）

CRISPR核心優化：
特異性提升：雙切口酶（Cas9n）設計減少脫靶效應（Ran et al. 2013）
遞送革新：病毒樣顆粒（VLP）遞送CRISPR-RNP，避免DNA整合風險（TT2025會議O-2）

2. 第三代編輯工具：引導編輯（Prime Editing）

技術原理：融合逆轉錄酶與nCas9，通過pegRNA直接寫入新序列（許志錳等 2024）
小鼠模型應用：

精準疾病模型構建：成功引入人類并指畸形突變（Liu et al.）
遺傳病修復：lao氨酸血癥、先天性黑蒙癥等模型基因校正（Jang et al.）

二、小鼠基因編輯的核心策略與實驗設計

1. 胚胎水平編輯

方法	優勢	局限性	應用案例
原核顯微注射	直接獲得F0代突變體	嵌合體率高	傳統ZFN/TALEN編輯
CRISPR/Cas9注射	多基因同步編輯（高達5個基因）	需優化sgRNA設計降低脫靶	白內障模型（Cryc2基因編輯）
體外受精（IVF）優化	無需CO?培養箱（TT2025 O-1）	胚胎存活率波動	高效胚胎生產標準化流程

2. 體細胞與干細胞編輯

類器官模型：肝/腸類器官中模擬遺傳病
iPSC聯合編輯：CRISPR校正ALS突變（SOD1 R115G）后移植

3. 時空特異性編輯系統

化學誘導二聚化（CID）：控制Cre重組酶活性（TT2025 O-4）
光控CRISPR：光敏蛋白融合Cas9實現神經環路精準編輯

三、疾病模型構建的突破性應用

1. 傳染病與免疫研究

免疫檢查點人源化：PD-1/CTLA-4人源化小鼠用于腫瘤免yi治療篩選（上海交大講座）
病毒受體編輯：ACE2人源化小鼠研究新guan病毒入侵機制

2. 神經退行性疾病

神經毒性模型：CRISPR引入Tau蛋白突變（P301L）模擬阿爾茨海默病
基因治療驗證：AAV遞送PE修復Leber先天性黑蒙癥

3. 代謝與罕見病

肥胖/糖尿病模型：瘦素基因（Lep）敲除小鼠（南模生物）
大型動物模型拓展：引導編輯構建犬髖關節發育不良模型

產品咨詢

小鼠基因編輯實驗

一、基因編輯技術發展脈絡與核心突破

1. 核酸酶技術的迭代演進

2. 第三代編輯工具：引導編輯（Prime Editing）

二、小鼠基因編輯的核心策略與實驗設計

1. 胚胎水平編輯

2. 體細胞與干細胞編輯

3. 時空特異性編輯系統

三、疾病模型構建的突破性應用

1. 傳染病與免疫研究

2. 神經退行性疾病

3. 代謝與罕見病

留言框

產品：

您的單位：

您的姓名：

聯系電話：

常用郵箱：

省份：

詳細地址：

補充說明：

驗證碼：